Latar belakang

Tidak ada terapi farmakologis yang disetujui untuk mendukung pengobatan komunikasi inti dan kesulitan sosialisasi yang terkait dengan gangguan spektrum autisme dewasa. Tujuannya adalah untuk mengevaluasi efikasi, keamanan, dan farmakokinetik dari antagonis reseptor vasopresin 1a barobaptane dan plasebo pada orang dewasa dengan autisme.

metode

Hasil investigasi

Antara 8 Agustus 2018 dan 1 Juli 2020, 540 disaring untuk kelayakan, 322 di antaranya ditugaskan untuk menerima barobaptane (164). [51%]) Atau plasebo (158 [49%]). Satu peserta dalam kelompok Barobabtan tidak diobati sebelum akhir penelitian dan dikeluarkan dari analisis. Enam puluh peserta dalam kelompok Barobabtan dan 55 pada kelompok plasebo menghentikan pengobatan 24 minggu yang lalu. Sampel terdiri dari 64 (20%) perempuan dan 257 (80%) laki-laki, dengan 260 (81%) dan 61 (19) peserta dari Amerika Utara. %) Dari Eropa. Pada awal, usia rata-rata adalah 27,6 tahun (SD 9,7) dan skor IQ rata-rata adalah 104,8 (18/1). 2 (1%) peserta adalah penduduk asli Amerika atau Alaska, 8 (2%) adalah orang Asia, 15 (5%) adalah orang kulit hitam atau Afrika-Amerika, 283 (88%) adalah bule, 4 orang (1%) dari berbagai ras . Dan 9 (3%) dari ras yang tidak diketahui. Rata-rata skor awal Vineland-II 2DC adalah 67,2 (SD 15,3) pada kelompok barobaptane dan 66,2 (17,7) pada kelompok plasebo. Analisis sia-sia sementara menunjukkan tidak ada peningkatan barobaptane dan plasebo sehubungan dengan skor Vineland-II 2DC pada minggu ke 24 dibandingkan dengan awal, dengan perubahan rata-rata kuadrat minimal pada kelompok barobaptan (n = 79) dan plasebo. = 71; Perkiraan perbedaan perlakuan-1 / 84 [95% CI −5·15 to 1·48]). Dalam analisis akhir, perubahan rata-rata dari baseline dalam skor Vineland-II 2DC pada minggu ke 24 adalah 4,56 (SD 10,85) pada kelompok barobaptane (n = 111) dan 6,83 (12,18) pada kelompok plasebo. (N = 99). Barobaptan ditoleransi dengan baik, dengan proporsi yang sama dari peserta dalam kelompok barobabtan dengan setidaknya satu efek samping (98). [60%] 163) dan kelompok plasebo (104) [66%] 158). Efek samping yang paling umum adalah nasofaringitis (14)
[9%] Grup Barobabtan dan 19 [12%] Kelompok plasebo), diare (11) [7%]
Dan 14 [9%]), Infeksi saluran pernapasan atas (10) [6%] Dan 9 [6%]), Insomnia (5 [3%] Dan 8 [5%]), Nyeri orofaring (5) [3%] Dan 8 [5%]), dan pusing (2) [1%] Dan 10 [6%]). Efek samping yang serius adalah 2 (1%) peserta dalam kelompok Barobaptan (1 masing-masing untuk ide bunuh diri dan skizofrenia) dan 5 (3%) peserta dalam kelompok plasebo (bunuh diri).Gagasan bunuh diri, gangguan panik, dan abses tungkai dilaporkan di masing-masing 1 orang). , Urosepsis, kolitis [in the same participant with urosepsis], Dan kematian karena bunuh diri). Tidak ada kematian terkait pengobatan.

penafsiran

Balovaptan tidak meningkatkan komunikasi sosial pada orang dewasa dengan autisme. Studi ini memberikan wawasan tentang tantangan yang dihadapi uji coba gangguan spektrum autisme, seperti respons plasebo yang signifikan dan pemilihan pengukuran hasil yang tepat.

Pembiayaan

F Hoffman-La Roche.